[公告] 藥華藥:本公司向美國FDA申請新藥Ropeginterferon alfa-2b-njft（P1101）新增適應症原發性血小板過多症（ET），正式進入實質性審查階段
第10款
1.事實發生日:114/12/30
2.研發新藥名稱或代號:BESREMi（ropeginterferon alfa-2b-njft, 即P1101）
3.用途:原發性血小板過多症（essential thrombocythemia, ET）
4.預計進行之所有研發階段:申請新增適應症
5.目前進行中之研發階段(請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/
不通過核准，若未通過者，請說明公司所面臨之風險及因應措施；
另請說明未來經營方向及已投入累積研發費用):
(1)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體試驗(含期中分析)結果/發生其他
影響新藥研發之重大事件：
本公司於美國時間2025年10月30日（台灣時間2025年10月31日）完成向美國
食品及藥物管理局﹙U.S. Food and Drug Administration, FDA﹚提交新藥
BESREMi（ropeginterferon alfa-2b-njft）新增適應症申請，新增適應症為
原發性血小板過多症，並於美國時間（下同）2025年12月8日完成與FDA的送
件說明會議（Applicant Orientation Meeting, AOM），為藥證核准前三大
關鍵會議之首，進展順利。
依FDA於2025年11月5日函文通知，因FDA於收件後60日內未提出其他意見，
依美國聯邦法規規定，本案於2025年12月29日（台灣時間2025年12月30日）
正式進入實質審查階段。
(2)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計
上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應
措施：不適用。
(3)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上
顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：不適用。
(4)已投入之累積研發費用：
考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人權益，暫不公開揭露。
6.將再進行之下一階段研發(請說明預計完成時間及預計應負擔之義務):
申請新增適應症審核
(1)預計完成時間：
實際審查時間以FDA之正式通知為準。
(2)預計應負擔之義務：無。
7.市場現況:
原發性血小板過多症（ET）為骨髓增生性腫瘤（myeloproliferative neoplasms,
MPN）疾病的一種，病人數與真性紅血球增多症（polycythemia vera, PV）的
病人數相近。根據市場研究，每10萬人中約有38~57名ET患者。目前ET的第一線
用藥是仿單標示外的愛治（Hydroxyurea, HU），第二線用藥則是安閣靈
（Anagrelide），此藥係美國FDA於1997年核准。
8.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，
本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第8款所定
對股東權益或證券價格有重大影響之事項):
(1)Ropeginterferon alfa-2b-njft已於2021年11月獲美國FDA核准用於成人真性
紅血球增多症患者。
(2)Ropeginterferon alfa-2b-njft為本公司自行研發生產之新一代創新長效型
干擾素，至今已獲全球約50個國家核准用於成人真性紅血球增多症患者，
包括美國、日本、中國及歐盟等主要新藥市場。
9.新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投
資人應審慎判斷謹慎投資。:
